Лекарственное обеспечение пациентов со СМА: Спинраза, ЕСПЧ, причина неисполнения судебных решений

В этом году проблема обеспечения (а точнее – необеспечения) лекарственными препаратами пациентов со СМА в нашей стране впервые вышла за пределы национального уровня и была рассмотрена международным судебным органом – Европейским Судом по правам человека. В связи с такой актуализацией вопроса решили подробно проанализировать источники финансирования лечения пациентов с орфанными заболеваниями в целом и со СМА в частности, статус лекарственного препарата «Спинраза», существующие тенденции по повышению доступности его получения.

В мае 2020 г. Европейский Суд по правам человека впервые призвал Российскую Федерацию обеспечить ребенка со спинальной мышечной атрофией необходимым дорогостоящим лекарством – «Спинразой». Обращение в Страсбург потребовалось в связи с неисполнением Минздравом Ставропольского края решения районного суда о незамедлительном обеспечении ребенка данным препаратом. Правило 39 в отношении детей со СМА продолжает применяться: в августе ЕСПЧ вынес предписание немедленно обеспечить доступ к лечению сестер из Брянска, подростка из Амурской области, в сентябре – девочки из Брянска и подростка из Армавира.

Однако проблема исполнения данных обеспечительных мер состоит в крайне высокой стоимости «Спинразы», а также в некоторых правовых пробелах. Заболевание «спинальная мышечная атрофия» включено в перечень редких (орфанных) заболеваний, размещенный Минздравом РФ на своем официальном сайте. Однако источник финансирования лечения этого орфанного заболевания четко не определен.

Чаще всего добиваться получения дорогостоящего препарата родителям детей со СМА приходится через суд, однако и судебные решения в делах об обеспечении «Спинразой» (в большинстве своем «встающие» на сторону пациентов) не всегда помогают решить проблему. Региональные власти нередко игнорируют предписания судов. Причины происходящего рассмотрим в настоящей статье.

СМА не вошла в «льготные» перечни орфанных заболеваний

Нужно обратить внимание, что само по себе внесение заболевания (СМА) в перечень орфанных заболеваний позитивных для пациента последствий в плане получения дополнительных льгот и гарантий не несет: источник финансирования лечения четко не определен.

Спинальная мышечная атрофия не включена в «льготные» перечни орфанных заболеваний:

• «Группу высокозатратных нозологий» (организация обеспечения лекарственными препаратами больных высокозатратными нозологиями (в настоящее время таких нозологий – 14) установлена постановлением Правительства РФ от 26.11.2018 № 1416 «О порядке организации обеспечения лекарственными препаратами лиц, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, гемолитико-уремическим синдромом, юношеским артритом с системным началом, мукополисахаридозом I, II и VI типов, апластической анемией неуточненной, наследственным дефицитом факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта – Прауэра), лиц после трансплантации органов и (или) тканей, а также о признании утратившими силу некоторых актов Правительства Российской Федерации»; обеспечение лекарственными препаратами пациентов этой группы заболеваний осуществляется за счет средств федерального бюджета);
• Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или к их инвалидности (постановлением Правительства РФ от 26.04.2012 № 403 установлен порядок ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента; в соответствии с ч. 9 ст. 83 ФЗ № 323 обеспечение граждан зарегистрированными лекарственными препаратами для лечения данных заболеваний осуществляется за счет средств бюджетов субъектов РФ).

В августе 2019 г. лекарственный препарат «Спинраза» был внесен в Государственный реестр лекарственных средств. Препарат не включен в стандарты оказания медицинской помощи пациентам со СМА. На настоящий момент таких стандартов два – для оказания первичной медико-санитарной помощи и специализированной, но приняты они были в 2012 г. и очевидно существенно устарели и требуют пересмотра.

Однако препарат «Нусинерсен» (международное непатентованное название «Спинразы») обозначен в качестве одного из вида медикаментозного лечения пациентов со СМА в новых клинических рекомендациях «Проксимальная спинальная мышечная атрофия 5q», утвержденных Минздравом в 2020 г. Для достижения пациентом лучшего возможного клинического ответа рекомендуется начинать патогенетическую терапию (терапию «Нусинерсеном») в самый короткий срок после постановки диагноза. Кроме того, клинические рекомендации рассматривают применение препарата «Нусинерсен» всем пациентам со СМА при наличии показаний и обеспечении доступа к препарату как один из критериев оценки качества медицинской помощи. Но именно вопрос обеспечения доступа к препарату и стал краеугольным камнем в борьбе за жизнь больных СМА.

СМА не вошла в «льготные» перечни лекарственных препаратов

Помимо «льготных» перечней орфанных заболеваний действуют и «льготные» перечни лекарственных препаратов, а именно: утвержденные распоряжением Правительства РФ от 12.10.2019 № 2406-р Перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов, Перечень лекарственных препаратов, предназначенных для обеспечения лиц, больных высокозатратными нозологиями, Перечень лекарственных препаратов для медицинского применения, в том числе лекарственных препаратов для медицинского применения, назначаемых по решению врачебных комиссий медицинских организаций; а также региональные перечни*. Однако «Спинраза» ни в один из «льготных» перечней лекарственных препаратов не включена.

*Например, постановление Правительства Москвы от 12.03.2019 № 177-ПП «О гарантиях дополнительного лекарственного обеспечения граждан, страдающих онкологическими заболеваниями».

В августе 2020 г. Комиссия Минздрава одобрила внесение препарата «Спинраза» в Перечень ЖНВЛП, окончательное решение должно принять Правительство. Включения «Спинразы» в Перечень очень ждут: фармацевтическая компания «Янсен» готова при включении в ЖНВЛП предложить цену на препарат почти на 25% дешевле. Сейчас один укол «Спинразы» стоит около 8 млн рублей: всего для пациентов со СМА необходимо сделать шесть таких уколов в первый год лечения и по три укола каждый год в дальнейшем. В случае внесения «Спинразы» в Перечень ЖНВЛП стоимость препарата будет примерно 5,6–5, 7 млн рублей за ампулу.

Отметим, что в соответствии со ст. 80 Федерального закона от 21.11.2011 № 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» (далее – ФЗ № 323) при оказании медицинской помощи в рамках программы государственных гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи и территориальных программ не подлежат оплате за счет личных средств граждан назначение и применение по медицинским показаниям лекарственных препаратов, не входящих в перечень жизненно необходимых – в случаях их замены из-за индивидуальной непереносимости, по жизненным показаниям по решению врачебной комиссии. Поэтому невключение какого-либо лекарственного препарата в Перечень ЖНВЛП не является основанием для отказа в назначении этого препарата, но существенным образом затрудняет его получение.

Инвалидность как канал получения Спинразы

По причине отсутствия СМА в вышеуказанных «льготных» перечнях чрезвычайно важной процедурой для пациентов с таким диагнозом является установление инвалидности как по сути единственного «канала» бесплатного лекарственного обеспечения (указанное не касается детей в возрасте до трех лет – чуть ниже объясняем почему). Однако и тут есть свои нюансы.

В соответствии с Федеральным законом от 17.07.1999 № 178-ФЗ «О государственной социальной помощи» правом на получение социальных услуг обладают пациенты со спинальной мышечной атрофией, имеющие статус инвалида. Набор социальных услуг включает в себя в том числе обеспечение в соответствии со стандартами медицинской помощи необходимыми лекарственными препаратами для медицинского применения по рецептам на лекарственные препараты, медицинскими изделиями по рецептам на медицинские изделия, а также специализированными продуктами лечебного питания для детей-инвалидов. Перечень лекарственных препаратов для медицинского применения утверждает Правительство РФ, и, как было отмечено, «Спинраза» в этот перечень не входит.

Постановление Правительства РФ от 30.07.1994 № 890 «О государственной поддержке развития медицинской промышленности и улучшении обеспечения населения и учреждений здравоохранения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения» определяет перечень групп населения и категорий заболеваний, при амбулаторном лечении которых лекарственные средства и изделия медицинского назначения отпускаются по рецептам врачей бесплатно, а также перечень групп населения, при амбулаторном лечении которых лекарственные средства отпускаются с 50-процентной скидкой. Обеспечение лекарственными препаратами по этому перечню осуществляется за счет средств бюджетов субъектов РФ.

В частности, к льготным категориям граждан, которым лекарства положены бесплатно, относятся инвалиды I группы, неработающие инвалиды II группы, дети – инвалиды в возрасте до 18 лет, а также дети в возрасте до 3 лет. Обеспечение оплаты лекарственных средств и изделий медицинского назначения, отпускаемых по рецептам врачей бесплатно или со скидкой, возложено на органы исполнительной власти субъектов РФ.

Соответственно, пациенты-инвалиды со СМА и пациенты со СМА в возрасте до 3 лет имеют право на получение лекарственных препаратов (в том числе «Спинразы») бесплатно за счет средств региональных бюджетов.

В связи с крайне высокой стоимостью препарата закупить его способны далеко не все регионы. Чаще всего добиваться получения дорогостоящего препарата родителям детей со СМА приходится через суд, однако и судебные решения в делах об обеспечении «Спинразой» (в большинстве своем «встающие» на сторону пациентов) не всегда помогают решить проблему. Как указывалось в контексте принятия обеспечительных мер ЕСПЧ, региональные власти игнорируют предписания судов.

Изменится ли ситуация по обеспечению лекарственными препаратами больных СМА в связи с возникшей практикой Европейского Суда по применению Правила 39 покажет время. Хотя уже сейчас можно отследить позитивную тенденцию в этом вопрос: если за октябрь-декабрь 2019 г. регионы закупили «Спинразу» на общую сумму 595,3 млн рублей, то за период с января по март 2020 г. – уже более чем на 1 млрд рублей. По данным сайта Единой информационной системы в сфере закупок, регионы регулярно подают новые заявки на закупку «Нусинерсена».

Об обеспечительных мерах ЕСПЧ на основании Правила 39 Регламента, о правовой природе решений ЕСПЧ и статусе данных решений в Российской Федерации читайте в статье «Вмешательство ЕСПЧ в оказание медицинской помощи в России».

Проблемой лекарственного обеспечения пациентов со СМА озабочена и Государственная дума Российской Федерации. В сентябре этого года член комитета по охране здоровья ГД РФ Борис Давыдович Менделевич обратился с письменным обращением к заместителю председателя Правительства Российской Федерации Т.А. Голиковой с просьбой сообщить какие действия по решению данной ситуации планируется предпринять на федеральном уровне, учитывая социальную важность вопроса.